The Biotech Site

הטבות כספיות לא מבטיחות הצלחה בניסויים: חברת הביומד אקס טי אל (XTL) קיבלה מעמד תרופת יתום לתרופת EPO

חברת הביומד אקס טי אל הודיעה היום כי היא קיבלה מעמד תרופת יתום לתרופה EPO שהיא מפתחת. בעקבות ההודעה זינקה המניה ב17%. האם הזינוק מוצדק? בעוד שקבלת מעמד תרופת יתום למוצר עשויות להניב לחברה הטבות שונות, אין היא מעידה על הסיכוי להצלחה בניסויים הקליניים. התרופה נמצאת כיום בהכנה לקראת ניסויים קליניים phase 2, שמבוצעים על כמות קטנה של חולים ומיועדים בעיקר לבדוק השפעות התרופה במינונים שונים, וכן להעריך את בטיחותה ואת ההשפעות השליליות שעשויות להיות לה. כלומר, אין לדעת כלל האם התרופה תפעל כפי שXTL מצפה.

XTL קיבלה מעמד תרופת יתוםהטבות במהלך הניסויים הקליניים והטבות בשיווק

עם זאת, אם התרופה תקבל את אישור הFDA, תהיה לXTL בלעדיות בשיווק המוצר לשבע שנים. לפי חוק Orphan Drug Act , הטבה זו מתחילה מרגע קבלת אישור הFDA לשיווק, בשונה מפטנט רגיל, הכולל בדרך כלל את שנות הפיתוח. בנוסף, מתחרה שתרצה לפתח גם היא תרופה למחלה הנדירה תצטרך להוכיח שהמוצר שלה עדיף מבחינה טיפולית על פני תרופת היתום הקיימת, נטל הוכחה שאינו קיים בתרופות רגילות. מצב חוקתי זה יוצר מונופול של החברה המשווקת תרופת יתום, על כל המשתמע מכך.

על אף שקבלת מעמד תרופת יתום לא מעידה על הצלחה אפשרית של התרופה, היא עשויה להקל על הפיתוח של התרופה על ידי אקס טי אל, בכך שהיא עשויה לקבל הקלות במחקר ופיתוח של התרופה, ובכלל זאת הקלות מס, פטור מתשלום עמלות לFDA, ועוד. אם הניסויים הקליניים Phase 2 יצליחו, עשויה החברה לקבל הקלות גם במספר החולים הנדרשים בניסויים Phase 3, שמשקפות את השכיחות הנמוכה של המחלה באוכלוסיה. השימוש הרב במילה "עשויה" בהקשר זה נובע מכך שהFDA יכול לתת לחברה כל תמהיל של ההטבות המוזכרות, כלומר אין ודאות אילו מההטבות אכן תקבל חברת הביומד. יצויין, כי התרופה שמפתחת חברת הביומד אקס טי אל מיועדת לחולים במיאלומה נפוצה, סוג של סרטן הדם. תרופת יתום הינה תרופה המיועדת לטפל במחלות מסוג זה, הפוגעות באחוז קטן יחסית של האוכלוסייה. בארה"ב מוגדרת תרופה כתרופת יתום אם היא פוגעת בפחות מ200,000 איש.

מה המשמעות עבור המשקיע?

לסיכום, הגדלת הערך של אקס טי אל הנובעת מקבלת אישור תרופת יתום הינה בעיקרה פוטנציאלית בשלב זה. אנו כמשקיעים צריכים לעקוב אחרי מספר גורמים: אילו הטבות תקבל XTL בפועל, האם החברה תעבור בהצלחה את הניסויים הקליניים הנוכחיים, מה ההשפעות הפיננסיות של הטבות אלו לניסויים Phase 3 והאם חברת הביומד תדע למנף הטבות אלו לזירוז תהליך האישור או להשקעה במוצרים נוספים.

לקבלת עדכונים באימייל על ניתוחים וסקירות חדשות הירשם בתחילת העמוד.

המשך לקריאת סקירות על פלוריסטם, פרוטליקס, בריינסוויי, נסווקס, פרוטליקס והיומן ג'ינום סיינסס.

לקריאה על הדרך להרוויח במניות ביוטק ומאמרים נוספים.

 

--------------------------------------------